La FDA aprueba nuevo tratamiento de US$ 3,5 millones para la hemofilia y será la medicina más cara del mundo

(CNN) — La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este martes el Hemgenix, un nuevo medicamento para tratar la hemofilia. El fabricante de fármacos CSL Behring fijó el precio en US$ 3,5 millones por tratamiento, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.

Hemgenix es una terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético en el que los pacientes no producen una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos. Aproximadamente una de cada 40.000 personas tiene la enfermedad, la mayoría de los cuales son hombres.

El tratamiento típico requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener en niveles altos el factor de coagulación faltante o deficiente. Sin embargo, la nueva terapia génica está destinada a ser una infusión IV única.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”, dijo en un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

El Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización de investigación independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos recetados y otros productos médicos, confirmó a CNN que Hemgenix es ahora el medicamento más caro del mundo.

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En un análisis reciente sobre la rentabilidad del fármaco, que sopesó los beneficios para la salud frente a los costos de compensación, ICER sugirió que un precio justo para el fármaco sería entre US$ 2,93 y US$ 2,96 millones.

Según un análisis de GoodRx, el fármaco más caro en EE.UU. hasta ahora era Zolgensma, que fue aprobado por la FDA en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal y tenía un precio de US$ 2,1 millones por tratamiento.

La FDA aprobó Hemgenix en base a la seguridad y eficacia evaluadas en dos estudios de aproximadamente 60 hombres adultos.

Cortesía de CNN



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