La terapia con células madre podría ayudar a frenar la progresión del Párkinson

En estos momentos más de 10 millones de personas en el mundo conviven con la enfermedad de Párkinson, una afección neurodegenerativa crónica y progresiva para la que, hasta la fecha, no existe una cura definitiva. Se trata de la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después del Alzhéimer y se caracteriza por la pérdida gradual de neuronas que producen dopamina, un neurotransmisor cuya ausencia provoca desde temblores hasta rigidez y problemas de movimiento. Aunque los tratamientos actuales logran aliviar temporalmente estos síntomas, su eficacia disminuye con el tiempo y puede causar efectos secundarios que perjudican la calidad de vida de los pacientes. Ahora, por primera vez, dos ensayos clínicos independientes demuestran el funcionamiento de una posible alternativa terapéutica ante esta enfermedad: el uso de células madre.

Según anuncia este miércoles la revista científica ‘Nature’, un equipo de investigadores de Japón y otro de Estados Unidos y Canadá han llevado a cabo dos estudios clínicos independientes para poner a prueba el uso de células madre en pacientes con Párkinson. En ambos casos, tal y como relatan los especialistas, se demostró la seguridad de estos tratamientos se observaron mejoras sustanciales en los pacientes tratados. En algunos casos se notificaron reducciones de hasta el 50% de los síntomas en plazos de 18 meses. En otros se mostró una mejora de los síntomas motores incluso sin la necesidad de tomar otras medicaciones. Los expertos afirman que estos resultados, aunque preliminares, son alentadores y abren una vía para futuros tratamientos más eficaces y duraderos.

Ambos estudios marcan un hito en el desarrollo de terapias celulares para enfermedades neurodegenerativas

¿Pero en qué consisten estas terapias con células madre para el Párkison? ¿Cómo se han puesto a prueba? ¿Y en qué fase están los estudios que, en un futuro, podían permitir el uso de estos tratamientos para pacientes que lo necesiten? Según se explica en los artículos publicados este miércoles en ‘Nature’, el método utilizado en ambos estudios es el trasplante de neuronas derivadas de células madre pluripotentes (unas entidades capaces de transformarse en cualquier tipo celular), con el objetivo de reemplazar las neuronas que se pierden progresivamente en esta enfermedad. En cada caso se emplearon técnicas distintas para llegar a este objetivo pero, tal y como relatan los científicos, en ambos casos se obtuvieron resultados esperanzadores.

Ensayos clínicos independientes

El ensayo clínico de Japón, liderado por Ryosuke Takahashi y Jun Takahashi, se llevó en siete pacientes de entre 50 y 69 años con diagnóstico de Párkinson. En este caso se utilizaron células madre pluripotentes derivadas de células de adultos sanos, que fueron reprogramadas para ejercer como neuronas. Estas células madre fueron trasplantadas quirúrgicamente en ambos hemisferios cerebrales, concretamente una región relacionada con la regulación motora. Durante los 24 meses posteriores, al menos cinco de los participantes evaluados mostraron mejoría mientras continuaban con su medicación estándar y cuatro de ellos mantuvieron esa mejora incluso después de suspenderla. Los expertos afirman que no se reportaron eventos adversos graves ni formación de tumores, una de las preocupaciones históricas de las terapias con células madre.

En un caso se utilizaron células madre de adultos sanos, mientras que en el otro se optó por células madre embrionarias

El estudio realizado entre Estado Unidos y Canadá, dirigido por Viviane Tabar, se centró en un total de 12 pacientes con Párkison. En este caso se optó por trasplantar neuronas derivadas de células madre embrionarias. En algunos pacientes se inyectaron “dosis bajas” con hasta 1 millón de células por hemisferio mientras que en otros se optó por “dosis altas” de casi 3 millones de células por hemisferio. Según reportan los investigadores, 18 meses después del trasplante se observaron mejoras motoras significativas, especialmente en el grupo de dosis alta, donde las puntuaciones clínicas relacionadas con la gravedad de los síntomas del Párkinson disminuyeron hasta un 50 % en comparación con las medidas iniciales. Los escáneres cerebrales mostraron que las células trasplantadas habían sobrevivido, estaban activas y contribuían a una mayor producción de dopamina.

“El hecho de que ambos ensayos hayan demostrado seguridad y hayan insinuado una posible eficacia es un paso importante”

Hideyuki Okano

— Neurocientífico

Los expertos afirman que, pese a los buenos resultados observados hasta la fecha, aún hacen falta más estudios para validar este posible tratamiento. Por ejemplo, se necesita estudiar esta terapia en muestras más grandes de pacientes y realizar seguimientos a largo plazo para evaluar posibles efectos adversos. “Pese a sus limitaciones, el hecho de que ambos ensayos hayan demostrado seguridad y hayan insinuado una posible eficacia es un paso importante hacia el establecimiento de esta terapia celular frente al Párkison”, señala el neurocientífico Hideyuki Okano, del Centro de Investigación de Medicina Regenerativa de la Universidad de Keio, en Japón, en un análisis publicado en la revista ‘News and Views’ en relación a estos estudios pioneros. 

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Cortesía de El Periodico



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