Una nueva terapia de edición de genes, en Estados Unidos, redujo a la mitad el colesterol y los triglicéridos en pacientes con desórdenes de lípidos o grasas que son resistentes a las medicinas existentes, según un nuevo estudio en la publicación científica New England Journal of Medicine.
El experimento de la Cleveland Clinic, en Ohio, con 15 pacientes, mostró que una sola infusión de terapia de edición genética rebajó “de manera segura” en un promedio de 50 % los niveles de triglicéridos y del “colesterol malo”, llamado lipoproteína de baja densidad (LDL, en inglés).
Los niveles de estos tipos de grasa se “redujeron de forma sustancial” dos semanas después del tratamiento, y se mantuvieron bajos por al menos 60 días, sin “resultar en ningún evento adverso serio relacionado con el tratamiento”, aseguró la Cleveland Clinic en un comunicado.
“La terapia tiene el potencial de cambiar la forma en la que tratamos los desórdenes de lípidos”, expresó el principal autor del estudio, Luke Laffin, cardiólogo de la Cleveland Clinic.
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Los científicos consideraron prometedores los resultados, pues cerca de 1 de cada 4 estadounidenses tiene niveles elevados de colesterol y, otra proporción similar, de triglicéridos, lo que implica mayor riesgo de sufrir un infarto o ataque cardíaco, según citó la clínica.
¿Cómo funciona la edición de genes?
La nueva tecnología de edición de genes, CRISPR-Cas9, modifica o corrige regiones específicas del ADN de una persona para tratar enfermedades serias, por lo que este desarrollo podría abordar el problema de adherencia al tratamiento de personas que olvidan o evitan tomar sus medicamentos.
“En lugar de una pastilla diaria o una inyección mensual, esta terapia potencialmente ofrecería una infusión de una sola vez que es segura y durable para pacientes con alto colesterol”, aseveró Laffin.
El estudio, que se presentó ante la Asociación Estadounidense del Corazón, se realizó entre junio de 2024 y agosto de 2025 en 6 sitios en Australia, Nueva Zelanda, y Reino Unido, con pacientes de entre 31 y 68 años de edad con niveles descontrolados de triglicéridos y colesterol.
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Los pacientes recibieron una sola infusión intravenosa de la sustancia CTX310, que acarrea la tecnología CRISPR-Cas9 para editar el gen.
Los investigadores matizaron que el desarrollo de la terapia “aún es muy temprano”, pero confiaron en que las futuras fases de experimentación “continúen demostrando seguridad y eficacia”.
“Aunque aún es temprano el estudio de terapias de edición de genes, la eficacia demostrada en el actual experimento es altamente prometedora, y representa el potencial de una nueva frontera en el desarrollo de fármacos”, comentó Steven Nissen, jefe académico del Instituto de Corazón, Vascular y Torácico de la Cleveland Clinic.
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AL
Cortesía de El Informador
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