Cuando apenas tenía cinco meses, a la pequeña María (nombre ficticio) le detectaron un tumor maligno en el riñón. Los médicos le dijeron que se trataba de un rabdoide, uno de los cánceres pediátricos más agresivos y, a la vez, más raros que existen y que en España, por ejemplo, solo suman una docena de casos al año. Un equipo de científicos y médicos catalanes del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, el Centro Nacional de Análisis Genómico (CNAG) y el Institute for Research in Biomedicine (IRB Barcelona) diseñaron una inmunoterapia experimental para esta niña y, tras constatar su éxito, estudiaron en detalle su caso y descubrieron un mecanismo hasta ahora inédito que podría ayudar a otros niños como ella.
Su historia arranca, como muchas otras, en una consulta de oncología del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. Poco después de confirmar su diagnóstico, los médicos realizaron una cirugía para extirpar el tumor, seguida de quimioterapia y radioterapia. Pero dadas las características del caso, y ante la falta de alternativas terapéuticas específicas para este tipo de cáncer, el equipo médico decidió explorar una estrategia aún poco habitual en pacientes pediátricos y aplicar una inmunoterapia experimental diseñada para ayudar al sistema inmunitario del propio paciente a reconocer y atacar mejor a las células cancerosas, algo que ya se utiliza en varios tumores de adultos pero que rara vez que usa en niños. Y funcionó.
La niña recibió una inmunoterapia experimental diseñada para ayudar a su sistema inmunitario a reconocer y atacar mejor a las células cancerosas
Fue entonces cuando un equipo de investigadores del Centro Nacional de Análisis Genómico (CNAG) y el Institute for Research in Biomedicine (IRB Barcelona) decidió estudiar a fondo este caso para entender las claves de su éxito y, sobre todo, averiguar si se podían replicar. Según relatan los especialistas encargados de este trabajo en un artículo publicado este miércoles en la revista ‘Annals of Oncology’, durante doce meses se recogieron muestras del tumor y de sangre en distintos momentos del tratamiento para estudiar, célula a célula, cómo reaccionaba el sistema inmunitario de María ante la terapia. En el proceso se utilizaron tecnologías avanzadas de secuenciación genómica y se examinaron más de 37.000 linfocitos T, es decir, las células encargadas de identificar y atacar a los tumores, para entender así cuáles eran las más activas frente al cáncer.
Análisis célula por célula
El cuerpo de María reaccionó positivamente desde el principio. Sus linfocitos T no solo empezaron a multiplicarse, sino que mantuvieron su actividad a lo largo del tiempo. Los análisis demuestran que sus células inmunitarias no solo reconocían el tumor sino que lo atacaban y ganaban la batalla. Lo más asombroso fue comprobar que también en entornos de laboratorio los linfocitos de esta pequeña reproducían exactamente ese mismo comportamiento frente a las células tumorales. “Este caso demuestra que estudiar un único paciente con tecnologías de alta resolución puede darnos información clave para avanzar hacia terapias más personalizadas, —especialmente en cánceres tan raros y agresivos como los tumores rabdoides”, afirma Alexandra Avgustinova, investigadora principal del IRB Barcelona y líder del estudio.
La inmunoterapia que recibió María se administró bajo uso compasivo, una vía excepcional que permite aplicar fármacos no aprobados en casos graves sin alternativas. Según relatan los científicos que estudiaron su caso, el éxito de su terapia también permitió identificar una estrategia que podría ayudar a otros niños con su misma enfermedad. Los expertos trabajan desde ahora en desarrollar un protocolo centrado en extraer los linfocitos del paciente, modificar sus receptores para que reconozcan mejor el tumor y reinfundirlos en el cuerpo, ya entrenados, para reforzar el sistema inmune con sus propias armas. “Creemos que este enfoque tiene un gran potencial para diseñar inmunoterapias personalizadas para niños con tumores raros“, afirma el Dr. Holger Heyn, jefe del grupo de Genómica de Célula Única del CNAG.
Según relatan los científicos, el éxito de su terapia también permitió identificar una estrategia que podría ayudar a otros niños con su misma enfermedad
Hoy, dos años después de aquel diagnóstico devastador, María se encuentra en remisión completa. Su historia, además de un ejemplo de superación, se ha convertido en una piedra angular para la investigación en cáncer infantil. Gracias a ella, los científicos disponen ahora de un mapa más detallado de cómo activar y potenciar el sistema inmunitario ante tumores tan difíciles de tratar como los rabdoides. La historia de María refuerza la idea de que cada paciente cuenta. Cada historia clínica, por rara que sea, puede aportar pistas clave para el desarrollo de terapias más eficaces. Y que incluso frente a los cánceres más complejos, la medicina personalizada basada en datos reales puede abrir nuevas puertas a la esperanza.
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Cortesía de El Periodico
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